سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سهشنبه اعلام کرد که داروی شرکت اسپرینگورکس تراپیوتیکس را برای درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر که باعث ایجاد تومور در بافت عصبی میشود، تائید کرد.
به گزارش فانا، داروی خوراکی mirdametinib با نام تجاری Gomekli برای بزرگسالان و کودکان ۲ سال به بالای مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع ۱ (NF1) با نوروفیبرومهای پلکسیفرم علامتدار که نمیتوان تومورها را با جراحی خارج کرد، تائید شده است.
در ۲۰۲۰، سازمان غذا و دارو آمریکا داروی Koselugo استرازنکا را به عنوان نخستین دارو برای درمان کودکان مبتلا به NF1-PN تائید کرد.
این دارو در یک مطالعه فاز میانی، به کاهش ۲۰ درصدی یا بیشتر حجم تومور در ۵۲ درصد از بیماران کودک و ۴۱ درصد از بیماران بزرگسال کمک کرد/رویترز و FDA.