سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی Tryngolza (olezarsen) شرکت آیونیس فارماسوتیکالز را که همراه با رژیم غذایی استفاده میشود، برای کاهش تریگلیسیریدها (TG) در بزرگسالان مبتلا به سندرُم شیلومیکرونمی خانوادگی (FCS) تائید کرد.
به گزارش فانا، داروی Tryngolza یک بار در ماه به صورت زیر جلدی تزریق میشود.
سندرُم شیلومیکرونمی خانوادگی یک اختلال ژنتیکی نادر است که مانع تجزیه شدن چربیها (TG) در جریان خون میشود. میزان طبیعی TG کمتر از ۱۵۰ میلیگرم در دسیلیتر است و اعداد بالاتر از ۵۰۰ به عنوان شدیدا زیاد (هایپرتریگلیسیریدمی شدید) در نظر گرفته میشود.
افراد مبتلا به FCS ممکن است میزان TG در حد چند هزار داشته باشند. این میزان TG بالا ممکن است باعث درد شدید شکم، التهاب پانکراس (پانکراتیت حاد) و رسوبات چربی در پوست شود. برخی از این علائم به ویژه پانکراتیت حاد، ممکن کشنده باشند.
تخمین زده میشود شیوع FCS، یک تا ۱۰ مورد در هر یک میلیون نفر باشد/FDA و رویترز.