اسکولار راک روز دوشنبه اعلام کرد که داروی آزمایشی این شرکت برای درمان بیماری SMA در یک مطالعه فاز نهایی، هدف اصلی مطالعه را برآورده کرد.
موفقیت یک داروی آزمایشی SMA در مطالعه نهایی
عملکردهای حرکتی بیماران بهبود یافت
بیماری SMA از تولید پروتئین لازم برای رشد عصبی عضلانی در بدن جلوگیری می‌کند که باعث دشوارتر شدن انجام اقداماتی مانند راه رفتن، صحبت کردن و قورت دادن در کودکان می‌شود.
داروی apitegromab با مسدود کردن اثرات میوستاتین، پروتئینی که رشد عضلانی را مهار می‌کند، قدرت و رشد عضلانی را بهبود می‌بخشد.
تاکنون سه دارو برای SMA به تائید سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) رسیده‌اند: Spinraza بایوژن، ژن‌درمانی Zolgensma نوارتیس و Evrysdi رُش و پی‌تی‌سی تراپیوتیکس.
تحلیلگران وال استریت اعتقاد دارند که داروی apitegromab می‌تواند تائیدیه FDA را بگیرد. اسکولار راک قصد دارد در سه ماهه نخست ۲۰۲۵ برای دریافت تائیدیه این دارو درخواست بدهد/رویترز.
