تائید یک داروی جدید برای گروهی از بیماران DMD

به گزارش فانا، تخمین زده می‌شود که حدود ۸٪ بیماران مبتلا به DMD چنین جهشی داشته باشند.

این دارو نخستین درمان هدفمند تائید شده برای این زیرگروه بیماری DMD است.

تخمین زده می‌شود از هر ۳۶۰۰ نوزاد پسر در جهان یکی مبتلا به DMD باشند. هرچند در موارد بسیار نادر این اختلال ژنتیکی ممکن است دختران را هم درگیر کند.

جهشی که تائیدیه داروی Vyondys 53 مربوط به آن بوده، به شرح زیر است:

a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 53 skipping