نوارتیس روز دوشنبه اعلام کرد که ژن‌درمانی این شرکت به بهبود عملکرد حرکتی در کودکان مبتلا به یک اختلال عضلانی نادر که راه رفتن، صحبت کردن و بلع بیماران را تضعیف می‌کند، کمک کرد.
محقق اصلی مطالعه گفت: حفظ عملکرد حرکتی یک هدف کلیدی برای بسیاری از بیماران مسن‌تر مبتلا به SMA است زیرا می‌توانند فعالیت‌های روزانه را تا حد امکان مستقل انجام دهند.
در این مطالعه، بیمارانی که این درمان آزمایشی را دریافت کردند در مقایسه با افرادی که دارونما دریافت کردند، در زمینه‌هایی مانند نشستن، غلت زدن، خزیدن و ایستادن بهبود نشان دادند.
مطالعه نوارتیس روی بیش از ۱۰۰ بیمار مبتلا به SMA نوع ۲ انجام شد که قبلا هیچ درمانی را دریافت نکرده بودند و می‌توانستند بنشینند اما هرگز راه نرفته بودند/رویترز.
