سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژندرمانی کبیلیدی (Kebilidi) محصول شرکت پیتیسی تراپیوتیکس را برای درمان بزرگسال و کودکان مبتلا به کمبود AADC تائید کرد.
به گزارش فانا، کبیلیدی نخستین ژندرمانی تائید شده توسط FDA برای درمان کمبود AADC است.
کمبود AADC یک اختلال بسیار نادر و کشنده کمبود آنزیم است که در آمریکا کمتر از هزار نفر به آن مبتلا هستند.
این ژندرمانی پیشتر در اتحادیه اروپا و بریتانیا تائید شده بود/FDA و رویترز.