سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی خوراکی Miplyffa (arimoclomol) شرکت زِورا تراپیوتکس را برای درمان بیماری نیمن پیک، نوع سی (NPC) تائید کرد.
به گزارش فانا، داروی Miplyffa در ترکیب با داروی مهارکننده آنزیم میگلوستات برای درمان علائم عصبی مرتبط با NPC در بزرگسالان و کودکان دو سال به بالا تائید شده است.
داروی Miplyffa نخستین دارویی است که توسط FDA برای درمان NPC تائید شده است.
نوع C بیماری نیمن پیک یک بیماری ژنتیکی نادر است که منجر به علائم عصبی پیشرونده و اختلال عملکرد اندام میشود.
به طور متوسط، افراد مبتلا به این بیماری تنها حدود ۱۳ سال عمر میکنند/FDA.